司美替尼简介
司美替尼（Selumetinib）是一种口服药物，主要用于治疗3岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者13。它是一种丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂4。
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司美替尼的治疗效果
在一项发表于《新英格兰医学杂志》的临床试验中，司美替尼在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果2。这项试验招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁（最小3岁，最大18.5岁），入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升2。
司美替尼的服用剂量按患者单位体表面积分为20毫克、25毫克、30毫克三个剂量组。经过治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）2。
在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20毫克组9人有效（共12人），25毫克组5人有效（共6人），30毫克组3人有效（共6人）2。
司美替尼的副作用
司美替尼的副作用程度较轻，处于可以接受的范围。常见的副作用包括皮肤毒性和胃肠道毒性，这一点儿童和成年人的反应相同。研究人员没有观察到长期毒性或者累积性毒性，如口腔黏膜炎或甲沟炎等；也没有观察到眼科的毒性，对患儿身体和体重也没有影响2。
总结
总的来说，司美替尼对于治疗I型神经纤维瘤病及无法手术的丛状神经纤维瘤有着显著的效果，并且副作用较小，是一个值得推广的治疗方案
