司美替尼（英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）是一种MEK抑制剂，用于治疗神经纤维瘤病1型（NF1）的儿童患者，这些患者伴有症状且无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）
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适应症：
用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗。
用法用量：
司美替尼应空腹服用（餐前2小时或餐后1小时），用水送服，不可掰开胶囊或咀嚼。
剂量为25mg/m2每天两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
不良反应：
最常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热等。
实验室检验指标异常可能包括肌酸激酶升高、AST/ALT升高、血脂升高、血钾升高或降低等。
作用机制：
司美替尼是丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂，调控细胞外信号相关激酶 (ERK)途径的上游因子。
在动物实验中，司美替尼可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。
