胆管癌起病隐匿，侵袭性极强，5年生存率不足20%1 。近年来随着胆管癌分子发病机制的深入研究，精准靶向药物如IDH1抑制剂艾伏尼布等陆续应用于临床，胆管癌也进入了精准诊疗的时代。
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胆管癌（CCA）是一种起源于胆管上皮细胞且具有高度异质性的胆道恶性肿瘤（BTC），由于CCA早期症状不明显，因此多数患者确诊时已处晚期，长期生存率较差。
近年来，BTC领域免疫治疗炙手可热，然而在免疫治疗风暴席卷BTC治疗领域时，占比约12%的IDH1突变CCA患者治疗困境依然如故1。随着靶向IDH1突变的抑制剂—艾伏尼布的开发与应用，IDH1突变CCA迎来治疗新标准。本文整理了当前CCA治疗研究进展及未来发展方向，以期为临床提供参考。
胆管癌是一种发生在胆管的罕见的侵袭性恶性肿瘤。大约13％的胆管癌患者会出现IDH1突变。IDH1是一种代谢酶，通常这种代谢酶是有助于分解营养物质，为细胞提供能量的。
当代谢酶发生突变时，则导致代谢产物d-2-羟基戊二酸水平升高，阻碍细胞正常分化，使细胞迅速增殖。IDH1突变常见于多种血液肿瘤及实体瘤，包括急性髓性白血病（AML）和胆管癌。
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